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Milano: terapia genica di successo con l’aiuto dell’Hiv

Mentre continua la polemica sul metodo Stamina e sul suo riconoscimento quale procedimento valido per la cura di malattie incurabili, sei bambini sono stati guariti da gravi malattie genetiche grazie ad una terapia, messa a punto da Telethon e dal San Raffaele di Milano, che unisce interventi sul DNA e cellule staminali.

Il lavoro, durato 15 anni e costato 30 milioni di euro ha portato alla troncatura, sul nascere, di due malattie genetiche: la sindrome Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica. I metodi usati, come detto, sono stati due, con la formulazione di due terapie diverse combinate. La prima è di natura genica: il DNA della cellula malata viene corretto con l’introduzione di un gene sano appositamente creato e modificato in laboratorio perché si conformi alle necessità.

Questo metodo ha alle spalle ben 20 anni di sperimentazioni fallimentari. Il secondo metodo a cui abbiamo accennato è stato messo a punto con l’utilizzo di cellule staminali: il DNA corretto con la terapia genica è stato ricavato proprio dalle staminali, che grazie alla loro capacità di moltiplicarsi in continuazione, garantiscono la presenza del gene sano nell’organismo per tutta la vita. I bambini in questione hanno l’80% di sangue corretto che circola nei loro corpi dalla primavera del 2010, periodo in cui è stato sottoposto loro il trattamento.

Il punto più straordinario di queste guarigioni che ricerca cancro chemioterapia DCAhanno del miracoloso è che per introdurre il gene corretto nelle cellule staminali è stato usato uno dei virus più temuti in natura: l’Hiv. A promuovere l’utilizzo temerario del virus è stato Luigi Naldini, il coordinatore della terapia, che da vent’anno studia il modo per spogliare l’Hiv dei suoi aspetti negativi, cercando di sfruttarne il lato positivo, ovvero la straordinaria forza nel penetrare la cellula e recapitare il messaggio, in questo caso il gene corretto.

“Si tratta di un virus ormai inoffensivo – spiega Naldini – E sono convinto che sia stato lui il vero motivo per cui la terapia genica si è rivelata per la prima volta così efficiente”. Questa ricerca, e questi risultati, che hanno il sapore della rivoluzione medico scientifica, sono l’argomento principale di due articoli pubblicati sulla rivista Science.

Maria Grazia Roncarolo, scienziata che si è occupata della ricerca e direttrice scientifica del San Raffaele, ha dichiarato che trasparenza e rispetto delle regole sono le condizioni di ogni trattamento medico innovativo, e quindi anche della terapia genica messa a punto dall’Ospedale milanese insieme a Telethon.

E proprio la dottoressa è il collegamento di questa ricerca con il metodo Stamina, essendo stata nominata dal Ministero della Salute membro della commissione scientifica che valuterà il metodo  di Vannoni.

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